部分内容来源于生物谷

近几年，全球科学界和产业界都在积极推动CRISPR相关的临床试验。究竟哪个团队能够在全球开展首个CRISPR临床试验竞争非常激烈。Carl June、张锋、Jennifer Doudna等大牛一直在CRISPR基因编辑领域竞争。

11月15日，Nature杂志以《CRISPR gene-editing tested in a person for the first time》为题，报道了四川大学华西医院卢铀教授在世界上率先采用CRISPR基因编辑技术进行肺癌晚期临床治疗试验，并称此举将引起中美两国之间在生物医学领域的激烈竞争。

技术背景

CRISPR/Cas：CRISPR-associated (Cas)systems，是原核生物的免疫系统，用来抵抗外源遗传物质的入侵，比如噬菌体病毒和外源质粒。当微生物感染了这些病毒中的一种，CRISPR RNA 就能通过互补序列结合病毒基因组，并表达 CRISPR 相关酶，也就是Cas，这些酶都是核酸酶，能切割病毒 DNA，阻止病毒完成其功能。

该系统可以识别出外源 DNA，并将它们切断，沉默外源基因的表达，是一种高效的基因编辑工具。与真核生物中RNA干扰（RNAi）的原理是相似的。

下面乐动（中国）通过一个形象的视频来快速了解这项技术：

https://v.qq.com/x/page/w0174zdnv8r.html

1、重磅：中国将首次运用CRISPR助力人体癌症治疗！！！

《自然》杂志关于四川大学华西医院卢铀教授首次利用CRISPR技术编辑T细胞并回输至病人体内进行肿瘤治疗进行了报道。

卢铀教授

这项临床试验的招募对象是患有非小细胞肺癌，且癌症已经发生扩散，化疗、放疗及其他治疗手段均已无效的患者。在治疗癌症的研究中，将人体免疫T细胞分离出来，利用CRISPR/Cas9技术进行基因编辑，选择性地敲除PD-1基因，进而将T细胞潜在的对肿瘤细胞的攻击能力“激活”。在体外进行T细胞培养扩增后，再输回患者体内攻击肿瘤细胞，从而达到治疗目的。

卢铀教授团队CRISPR技术治疗癌症示意图

2016年7月，卢铀教授团队开始筹备世界首次人体临床试验。此前，相关技术已经在人类细胞、斑马鱼、小鼠及细菌等研究对象上试验。

2016年10月28日，卢铀教授团队在华西医院首次将经CRISPR/Cas9技术编辑并培养后的细胞输入一名患有肺癌的受试者体内。

据卢教授介绍，试验进行得很顺利，受试者还将接受第二次细胞注入。他们将对全部10名受试者进行治疗，对每个人进行2-4次的细胞注入。

安全性是整个临床试验过程中的重点。受试者将被监测半年时间，以了解细胞注入是否会引起不良反应。研究团队还会在此基础上继续关注受试者状态，从而确认治疗是否带来了积极的效果。整个一期试验，预计会长达一年或以上。在安全性良好或者可以接受的情况下，研究团队会考虑其他种类肿瘤的试验。

2、业界声音 

对于CRISPR技术进军癌症领域，肿瘤学家们可以说相当兴奋。纽约哥伦比亚大学医学中心的Naiyer Rizvi说：“这项技术能够做到现在这种程度简直是难以置信。”

哥伦比亚大学NaiyerRizvi教授

意大利巴勒莫大学的Antonio Russo则表示，消除掉PD-1后的抗体已经成功地将癌症握在手心里，这预示着CRISPR技术应用的良好前景：“这是个很令人兴奋的策略，其基本原理非常牢固。

意大利帕勒莫大学AntonioRusso教授

这段时间，乐动（中国）听到了许多关于肺癌治疗的新进展：KEYTRUDA获得美国FDA批准，用于一线治疗非小细胞肺癌；我国的创新“海南模式”也让这款重磅新药进入中国，造福中国患者；此外，美国FDA也批准了基因泰克的TECENTRIQ用于转移性非小细胞肺癌的治疗。这些好药新药获批的消息，都给中国乃至全球广大的肺癌患者带来了希望。随着生物技术的不断发展，乐动（中国）期待能有更多创新疗法问世，让人类能够早日攻克癌症！

Addgene是一个以促进科学共享为目的的非营利性组织。目前提供众多实验室（张峰、Jennifer Doudna等）已发表的CRISPR载体，详见http://www.addgene.org/crispr/，北京中原公司作为中国独家代理商，携手Addgene与世界知名大牛实验室，与您共享CRISPR技术，助您在科研道路上披荆斩棘，领先潮流生物技术。